Az EU-ban enged\u00e9lyezett k\u00e9sz\u00edtm\u00e9nyek mintegy 40 sz\u00e1zal\u00e9ka \u00e9rhet\u0151 el Magyarorsz\u00e1gon<\/p>\n
Magyarorsz\u00e1gon mintegy 600 ezer embert \u00e9rintenek a ritka betegs\u00e9gek. J\u00f3 h\u00edr azonban, hogy haz\u00e1nk a kelet-k\u00f6z\u00e9p-eur\u00f3pai r\u00e9gi\u00f3ban \u00e9llovasnak sz\u00e1m\u00edt a tekintetben, hogy az Eur\u00f3pai Gy\u00f3gyszerfel\u00fcgyelet (EMA) \u00e1ltal enged\u00e9lyezett, e betegs\u00e9gcsoportot \u00e9rint\u0151 k\u00e9sz\u00edtm\u00e9nyeknek mintegy 40 sz\u00e1zal\u00e9ka \u00e1llami finansz\u00edroz\u00e1sban is el\u00e9rhet\u0151 a magyar betegek sz\u00e1m\u00e1ra. Az Innovat\u00edv Gy\u00f3gyszergy\u00e1rt\u00f3k Egyes\u00fclete (AIPM) a Ritka Betegs\u00e9gek Vil\u00e1gnapja alkalm\u00e1b\u00f3l publik\u00e1lt \u00f6sszefoglal\u00f3ja szerint az egyre hat\u00e9konyabb innovat\u00edv ter\u00e1pi\u00e1k \u00faj es\u00e9lyt jelentenek a betegnek.<\/strong><\/p>\n Azokat a betegs\u00e9geket, melyek t\u00f6bb mint 2000 emberb\u0151l \u00e9rintenek egyet, ritka betegs\u00e9gk\u00e9nt tartjuk sz\u00e1mon. Jelent\u0151s\u00e9g\u00fcket j\u00f3l mutatja, hogy vil\u00e1gszerte 300 milli\u00f3 ember k\u00fczd valamilyen ritka betegs\u00e9ggel, akiknek mintegy fele a gyermekek k\u00f6z\u00fcl ker\u00fcl ki. Az Eur\u00f3pai Uni\u00f3ban k\u00f6zvetlen\u00fcl majd 30 milli\u00f3, m\u00edg a csal\u00e1dtagokkal egy\u00fctt k\u00f6zvetve 100 milli\u00f3 ember \u00e9rintett. Az ide tartoz\u00f3 megbeteged\u00e9sek n\u00e9gy\u00f6t\u00f6de genetikai eredet\u0171, m\u00edg a fennmarad\u00f3 h\u00e1nyadot bakteri\u00e1lis \u00e9s v\u00edrusfert\u0151z\u00e9sek, valamint k\u00f6rnyezeti t\u00e9nyez\u0151k okozz\u00e1k.<\/p>\n Magyarorsz\u00e1g a r\u00e9gi\u00f3 \u00e9lvonal\u00e1ban<\/strong><\/p>\n Magyarorsz\u00e1g a ritka betegs\u00e9gek kezel\u00e9s\u00e9ben a r\u00e9gi\u00f3ban \u00e9llovasnak sz\u00e1m\u00edt, hiszen az Eur\u00f3pai Gy\u00f3gyszer\u00fcgyn\u00f6ks\u00e9g (EMA) \u00e1ltal enged\u00e9lyezett leg\u00fajabb ter\u00e1pi\u00e1k k\u00f6zel 40 sz\u00e1zal\u00e9ka hazai finansz\u00edroz\u00e1sban is el\u00e9rhet\u0151, egyebek mellett ritka hematol\u00f3giai, onkol\u00f3giai, neurol\u00f3giai \u00e9s metabolizmust \u00e9rint\u0151 k\u00f3rok eset\u00e9n. Mindez az\u00e9rt k\u00fcl\u00f6n\u00f6sen fontos, mert itthon mintegy 600 ezer ember k\u00fczd ritka betegs\u00e9ggel, akik sz\u00e1m\u00e1ra az innovat\u00edv, hat\u00e9kony ter\u00e1pi\u00e1khoz val\u00f3 hozz\u00e1f\u00e9r\u00e9s jelent \u00faj es\u00e9lyt a gy\u00f3gyul\u00e1sra, panaszaik enyh\u00edt\u00e9s\u00e9re vagy szinten tart\u00e1s\u00e1ra. Haz\u00e1nk e t\u00e9ren el\u00e9rt eredm\u00e9nye a finansz\u00edroz\u00e1st ell\u00e1t\u00f3 Nemzeti Eg\u00e9szs\u00e9gbiztos\u00edt\u00e1si Alapkezel\u0151 t\u00e1mogat\u00f3 \u00e9s seg\u00edt\u0151 hozz\u00e1\u00e1ll\u00e1s\u00e1nak, a szakorvosok \u00e9s szakdolgoz\u00f3k \u00e1ldozatos munk\u00e1j\u00e1nak, valamint az innovat\u00edv gy\u00f3gyszeripar konstrukt\u00edv egy\u00fcttm\u0171k\u00f6d\u00e9s\u00e9nek k\u00f6sz\u00f6nhet\u0151.<\/p>\n Az AIPM b\u00edzik benne, hogy a ritka betegs\u00e9geket \u00e9rint\u0151 innovat\u00edv k\u00e9sz\u00edtm\u00e9nyek hozz\u00e1f\u00e9r\u00e9se m\u00e9g g\u00f6rd\u00fcl\u00e9kenyebb\u00e9 v\u00e1lhat a j\u00f6v\u0151ben, illetve m\u00e1s, gyakoribb, \u00e1m s\u00falyos betegs\u00e9geket c\u00e9lz\u00f3 \u00faj fejleszt\u00e9s\u0171 ter\u00e1pi\u00e1k is az eddigin\u00e9l gyorsabban \u00e9s sz\u00e9lesebb k\u00f6rben juthatnak el haz\u00e1nkban is a betegekhez, hiszen ez nem csup\u00e1n az eg\u00e9szs\u00e9g\u00fcgyi ell\u00e1t\u00f3rendszer terheit cs\u00f6kkenten\u00e9, de m\u00e9g t\u00f6bb magyar beteg sz\u00e1m\u00e1ra jelentene \u00faj es\u00e9lyt \u2013 emelte ki dr. Holchacker P\u00e9ter, az Innovat\u00edv Gy\u00f3gyszergy\u00e1rt\u00f3k Egyes\u00fclet\u00e9nek igazgat\u00f3ja a febru\u00e1r 28-i Ritka Betegs\u00e9gek Vil\u00e1gnapja alkalm\u00e1b\u00f3l.<\/p>\n Gyorsul\u00f3 gy\u00f3gyszerinnov\u00e1ci\u00f3<\/strong><\/p>\n \u00d6sszesen mintegy 8000 ritka betegs\u00e9g l\u00e9tezik a vil\u00e1gon, melyeknek mintegy \u00f6t sz\u00e1zal\u00e9k\u00e1ra van jelenleg enged\u00e9lyezett, hat\u00e9kony ter\u00e1pia. Az AIPM szerint azonban bizakod\u00e1sra ad okot, hogy soha nem l\u00e1tott m\u00e9rt\u00e9kben b\u0151v\u00fcl a ritka betegs\u00e9gek ter\u00e1pi\u00e1j\u00e1ra ir\u00e1nyul\u00f3 fejleszt\u00e9sek k\u00f6re, amit j\u00f3l mutat, hogy a k\u00e9tezres \u00e9vek k\u00f6zep\u00e9t\u0151l mintegy 90 sz\u00e1zal\u00e9kkal n\u0151tt a ritka betegs\u00e9gek gy\u00f3gy\u00edt\u00e1s\u00e1t c\u00e9lz\u00f3 klinikai vizsg\u00e1latok sz\u00e1ma Eur\u00f3p\u00e1ban.<\/p>\n